Este estudio retrospectivo multicéntrico, con una cohorte extensa de niños con enfermedades hematológicas, demostró que plerixafor se puede usar de forma segura y eficaz para la obtención de progenitores hematopoyéticos a la sangre periférica y, por tanto, respaldó la consideración de plerixafor como movilizador primario.

• En niños con enfermedades hematológicas que se sometieron a movilización de células madre con plerixafor, el 40% recibió plerixafor inicialmente junto con movilización estándar (ME) y el 60% recibió plerixafor después del fracaso de la ME.
• Los pacientes que recibieron plerixafor inicialmente junto con ME (grupo A) o de forma preventiva (grupo B1) después de un recuento bajo de células CD34+, presentaron una mediana menor de intentos de aféresis en comparación con aquellos en los que fracasaron los intentos de ME y aféresis (grupo B2).
• La obtención de células CD34+ fue similar en los dos grupos (grupo A y grupo B) y no se vio afectada por los tratamientos previos.
• Se obtuvo un número suficiente de células CD34+ en el 87,2% de los receptores, sin diferencias entre los pacientes de los grupos A y B (84,2% frente a 89,2 %).
• La obtención de células CD34+ aumentó relativamente en nueve veces tras el uso de plerixafor en el grupo B2.
• La administración de plerixafor inicialmente junto con ME o de forma preventiva tras un recuento bajo de células CD34+ en sangre periférica podría prevenir el uso de múltiples aféresis.

• Plerixafor está indicado en niños en Europa en base a los resultados de un estudio de fase I/II en Europa que mostró mejores resultados clínicos en los niños que recibieron plerixafor inicialmente junto con ME en comparación con la ME sola.
• En este estudio se evalúan la seguridad y la eficacia de plerixafor como movilizador de células madre en la población pediátrica y se comparan los resultados clínicos de plerixafor junto con ME frente a los obtenidos con el uso de plerixafor tras el fracaso de la ME.

• Este fue un estudio retrospectivo multicéntrico.
• Criterios de inclusión: pacientes con una enfermedad hematológica y edad ≤21 años, que recibieron ≥1 dosis de plerixafor para la movilización de progenitores hematopoyéticos a la sangre periférica durante el periodo 2004‑2019.
• Cohorte del estudio y grupos
  • Grupo A (n = 19): recibió plerixafor junto con ME
  • Grupo B (n = 28): recibió plerixafor tras el fracaso de la ME; grupo B1 (n = 12, recuento de células CD34+ de sangre periférica <20 células/mm3]); grupo B2 (n = 16, obtención insatisfactoria [recuento de células CD34+ <2 × 106/kg])
• Variables fundamentales: (1) dosis de plerixafor recibidas por cada paciente, (2) número de procedimientos de aféresis, (3) intentos de movilización fallidos, (4) recuentos de células CD34+ de sangre periférica antes y después de la aféresis, y (4) recuento total de células CD34+ obtenidas después de la aféresis

• En total, se incluyó en esta cohorte a 47 pacientes consecutivos de 14 centros. En el momento de uso de plerixafor, la mediana de la edad era de 8 años (intervalo: 0,6‑21).
• La mediana del número de dosis de plerixafor administradas con el primer y el segundo intento de movilización era de 2 en los grupos A (intervalo: 1‑4) y B (intervalo: 1‑5) (P = 0,19).
• La mediana del recuento de células CD34+ de sangre periférica fue significativamente superior en el grupo A, en comparación al grupo B, la mañana del día previo a la aféresis (P = 0,034) y la mañana del día de la aféresis (P = 0,012).
• El recuento de células CD34+ de sangre periférica después de la administración de plerixafor aumentó en una mediana de 4 veces (intervalo: 0,5‑8,6 veces) en el grupo A en comparación con 2‑8 veces en el grupo B.
• La movilización con plerixafor tuvo éxito en el 87,2% de los pacientes; no se observó una diferencia significativa entre los grupos A y B (84,2% frente a 89,2 %).
• El número de aféresis necesarias para obtener un número de células CD34+ adecuado fue significativamente menor en el grupo A (mediana = 2; intervalo: 1‑4) que en el grupo B (mediana = 3,5; intervalo: 1‑7) (P = 0,005).
• En el grupo B2, la mediana del número total de células CD34+ obtenidas después del uso de plerixafor aumentó relativamente en 9 veces en comparación con el número obtenido tras el fracaso de los intentos de ME (P = 0,0013).
• En total, el 83% de los pacientes se sometió a un TAPH con un pool de células CD34+; 3 pacientes (1 en el grupo A y 2 en el grupo B) incorporaron el injerto a pesar de un número subóptimo de células CD34+ (<2 × 106/kg).
• Se notificaron efectos adversos leves o moderados asociados al plerixafor en el 8,5 % de los pacientes. Estos incluyeron eritema en el lugar de inyección, parestesia, náuseas y diarrea.

• Debido a la naturaleza retrospectiva e internacional del estudio:
  • Se pueden haber pasado por alto eventos adversos no documentados.
  • o fue posible un análisis de los costes del uso de plerixafor.
• La decisión de usar plerixafor inicialmente junto con ME se basó en el criterio del médico responsable del tratamiento, lo cual posiblemente afectó a las variables del estudio.

Bhunia N, Abu-Arja R, Stanek JR, Mehyar LS, Shaw PJ, Kang HJ, et al. A multicenter report on the safety and efficacy of plerixafor based stem cell mobilization in children with malignant disorders. Transfusión. 2021;61(3):894–902. doi: 10.1111/trf.16260. PMID: 33475172.

MAT-ES-2103926 V1 – Noviembre 2021