Tratamiento de la anemia aplásica con timoglobulina

El objetivo de este estudio fue evaluar el resultado de los pacientes con anemia aplásica (AA), que recibieron globulina antitimocítica de conejo (Timoglobulina, SANOFI) y ciclosporina, como tratamiento de primera línea. Fueron elegibles 955 pacientes con AA, tratados en primera línea con Timoglobulina, entre 2001 y 2008 (n = 492), o entre 2009 y 2012 (n = 463). La mediana de edad de los pacientes fue de 21 años (rango 1-84). La mortalidad a los 90 días fue del 5,7% y el 2,4%, respectivamente en los dos períodos de tiempo (p = 0,007). La supervivencia actuarial a los 10 años para toda la población fue del 70%; la supervivencia libre de trasplante fue del 64%. Los predictores de supervivencia en el análisis multivariado fueron la severidad de la enfermedad, la edad de los pacientes y el intervalo entre el diagnóstico y el tratamiento. La supervivencia fue del 87% frente al 61% para los que respondieron a los 6 meses frente a los que no respondieron (p < 0,0001). La supervivencia a los 10 años de los no respondedores a los 6 meses, sometidos a un trasplante posterior (n = 110), fue del 64%, frente al 60% de los pacientes no trasplantados (n = 266) (p = 0,1). La incidencia acumulada de respuesta fue del 37%, 52% y 65%, respectivamente, a los 90, 180 y 365 días. En el análisis multivariado, los predictores negativos de respuesta a los 6 meses fueron mayor edad, mayor intervalo diagnóstico tratamiento y mayor gravedad de la enfermedad. En conclusión, la mortalidad precoz es baja tras el tratamiento de primera línea de AA con Timoglobulina, y se ha reducido aún más a partir del año 2008. La edad de los pacientes, junto con el intervalo diagnóstico-tratamiento y la gravedad de la enfermedad, siguen siendo fuertes predictores de respuesta y supervivencia.

Andrea Bacigalupo, Rosi Oneto, Hubert Schrezenmeier, Britta Hochsmann, Carlo Dufour, Seiji Kojima, Xiaofan Zhu, Xiaojuan Chen, Surapol Issaragrisil, Suporn Chuncharunee, Dae Chul Jeong, Sabrina Giammarco, Maria Teresa Van Lint, Yizhou Zheng, Carlos Vallejo

MAT-ES-2300823 V1 – Abril 2023