Descripción del producto

Myozyme® está indicado como terapia enzimática de sustitución (TES) a largo plazo en pacientes con diagnóstico confirmado de enfermedad de Pompe (déficit de a-glucosidasa ácida). Myozyme® está indicado para pacientes adultos y pediátricos de todas las edades.

product-myozyme

Mecanismo de acción

Perfiles de pacientes

Myozyme® en el tratamiento de la enfermedad de Pompe del adulto (LOPD)  

En el caso de la enfermedad de Pompe del adulto, destaca el ensayo clínico publicado en el año 2010 en la revista New England Journal of Medicine.1 Este ensayo fue un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que completaron 81 pacientes con enfermedad de Pompe confirmada genéticamente.2

 

Myozyme® en el tratamiento de la enfermedad de Pompe infantil (IOPD)  

El manejo eficaz de la enfermedad de Pompe reduce la carga de la enfermedad, estabiliza la progresión y mantiene la calidad de vida de los pacientes.3 MYOZYME® modifica la evolución natural de la enfermedad de Pompe y puede utilizarse en todos los pacientes con esta enfermedad, independientemente de la edad, el sexo o los síntomas.3,4 El tratamiento temprano con MYOZYME® proporciona mejores resultados clínicos, manteniendo la función motora y prolongando la supervivencia.5

 

Contenido mínimo de Myozyme®

PRESENTACIÓN, PRECIO Y CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN:
Myozyme 50 mg polvo concentrado para solución para perfusión – 1 vial (CN 654213.2): PVP: 580,91 €, PVP IVA: 604,15 €. Medicamento sujeto a prescripción médica. Financiado por el SNS. Uso hospitalario.

VER FICHA TÉCNICA MYOZYME®

    1. Nombre del medicamento
    Myozyme 50 mg polvo para concentrado para solución para perfusión.

    2. Composición cualititva y cuantitativa
    Un vial contiene 50 mg de alglucosidasa alfa. Después de la reconstitución, la solución contiene 5 mg de alglucosidasa alfa* por ml y después de la dilución, la concentración varía de 0,5 mg a 4 mg/ml. * La a-glucosidasa ácida humana se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante a partir de un cultivo de células de mamíferos procedentes de ovario de hámster chino (CHO). Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección Lista de excipientes.

    3. Forma farmacéutica
    Polvo para concentrado para solución para perfusión. Polvo blanco a blanquecino.

    1. Kuperus E, Kruijshaar M, Wens S, et al. Long-term benefit of enzyme replacement therapy in Pompe disease: a 5-year prospective study. Neurology. 2017;89:2365-2373.
    2. Toscano A, Schoser B. Enzyme replacement therapy in late-onset Pompe disease: a systematic literature review. J Neurol. 2013;260(4):951-9.
    3. Barba-Romero MA, Barrot E, Bautista-Lorite J, et al. Clinical guidelines for late-onset Pompe disease. Rev Neurol. 2012;54(8):497-507
    4. Ficha técnica de MYOZYME®.
    5. Van der Ploeg AT, Clemens PR, Corzo D, et al. A randomized study of alglucosidase alfa in late-onset Pompe’s disease. N Engl J Med. 2010;362(15):1396-1406.

MAT-ES-2301298 V1 Octubre 2023