Con este compromiso, llevamos más de 40 años desafiando los límites de la medicina y la tecnología para investigar y desarrollar soluciones terapéuticas innovadoras que permitan cubrir necesidades no satisfechas de las personas con patologías minoritarias. Fuimos los primeros en ofrecer un tratamiento para una enfermedad rara en el mundo, la enfermedad de Gaucher, un hito que estableció nuestro rol de liderazgo y referente en esta área, y que además nos ha permitido durante las últimas cuatro décadas seguir desarrollado otras terapias para enfermedades raras, como, por ejemplo, para las de Depósito Lisosomal como Fabry, Pompe, la Mucopolisacaridosis Tipo I, entre otras.
Además, colaboramos con la comunidad médica para impulsar el conocimiento y formación de los profesionales sanitarios con el objetivo de mejorar los tiempos de diagnóstico, facilitando el apoyo a las pruebas de forma rápida y segura, y participando en grupos de investigación de todo el mundo para conocer la fisiopatología de las enfermedades raras y desentrañar sus causas, un conocimiento necesario para desarrollar tratamientos cada vez más específicos.
Finalmente, también se suma nuestra implicación en el plano social y humano, acompañando y apoyando a las personas que conviven con alguna patología minoritaria para mejorar su calidad de vida. Una labor que llevamos a cabo en colaboración con las asociaciones de pacientes y que incluye la concienciación social y visibilización de estas enfermedades a través de proyectos e iniciativas sociales y educativas.
En definitiva; esfuerzo, compromiso e implicación para poder dar respuesta a las necesidades de las personas con enfermedades raras y mejorar su calidad de vida marcan la hoja de ruta de Sanofi.
Nuestra visión es un mundo donde los pacientes que conviven con una enfermedad rara tengan acceso a un diagnóstico, tratamiento y soporte, si lo necesitan, de forma equitativa, sostenible y asequible, independientemente de su localización geográfica, o capacidad adquisitiva.
En Sanofi perseguimos el mejor cuidado para los pacientes
DIAGNÓSTICO
+40.000 personas diagnosticadas en todo el mundo
Junto con centros médicos y académicos, innovadores tecnológicos, advocates, proveedores y pacientes hemos contribuido al diagnóstico de +40.000 personas en todo el mundo. Apoyamos todas aquellas iniciativas colaborativas como el screening neonatal, el soporte a empresas de nuevas tecnologías y la creación de infraestructuras en todo el mundo que ayuden a impulsar el diagnóstico. Con todo ello buscamos transformar la odisea que supone la búsqueda de un diagnóstico por parte de los pacientes con enfermedades raras, que en algunos casos puede llegar a los 10 años.
INNOVACIÓN
Exploramos nuevas terapias como micro-RNA y terapias génicas
Con décadas de innovación en la biomanufacturación de enzimas de reemplazo enzimático y terapias de moléculas pequeñas para las enfermedades de depósito lisosomal, estamos ahora expandiendo nuestro profundo conocimiento con una aproximación investigacional como son las terapias con micro-RNA y las terapias celulares y génicas.
ACCESO
+ 3500 personas de más de 100 países con tratamiento gratuito
Nuestra visión es un mundo donde la gente que convive con enfermedades raras tenga un acceso equitativo, asequible y sostenible, independientemente del lugar donde vivan o la capacidad adquisitiva.
Nuestro “Sanofi's Rare Humanitarian Program” ha supuesto el acceso a un tratamiento gratuito a 3500 personas de más de 100 países durante los últimos 30 años.
APOYO
+18000 pacientes en registros de pacientes de nuestras patologías
Desde hace 30 años, ayudamos a los pacientes, sanitarios y comunidad científica en la generación de real-world evidence sobre prevalencia, incidencia y expresión de las enfermedades raras. Somos pioneros en la elaboración de registros robustos de pacientes para las enfermedades de Gaucher, Pompe, Fabry y ASMD, de los cuales forman parte 18000 pacientes de unos 70 países y en más de 900 centros sanitarios, con la ayuda de unos 1250 profesionales sanitarios. Hasta la fecha, hemos publicado más de 100 papers en revistas científicas, contribuyendo así a la creación de evidencia relacionada con las enfermedades raras y los tratamientos.
Con solo el 5% de las 7000 enfermedades raras conocidas con tratamiento, aún queda camino por recorrer. Nuestros esfuerzos en investigación en enfermedades raras nos permiten seguir avanzando en la creación de un pipeline activo y robusto de potenciales nuevos tratamientos, por ejemplo, para pacientes con enfermedad de Tay-Sachs, enfermedad de Gaucher tipo III, enfermedades raras renales y acondroplasia.
Actualidad Científica
Enfermedades Raras
Actualiza tus conocimento sobre Enfermedades de Depósito Lisosomal.
Todas las personas que aparecen en esta web han consentido la utilización de su imagen por parte de Sanofi.
MAT-ES-2301818 V1 Septiembre 2023