Dr. Juan Carlos Vallejo Llamas
Coordinador del proyecto In-Depth

La eficacia y la seguridad de plerixafor (Mozobil^®) en combinación con G-CSF para mejorar la movilización y colecta de progenitores hematopoyéticos (PHs) para trasplante autólogo de sangre periférica (TASPE) están bien establecidas en adultos desde hace más de una década. Sin embargo, el conocimiento del uso de Mozobil en población pediátrica es más reciente, por lo que su abordaje específico es un área de especial interés.

El Dr. Sevilla presenta el caso de una niña de 20 meses de edad (12 kg), con un tumor embrionario con rosetas multicapa grado IV (OMS 2016), cuyo esquema terapéutico incluía tres intensificaciones con rescate hematopoyético. El objetivo mínimo de la colecta era, por tanto, obtener > 6 x 10⁶ CD34/kg para abordar los tres TASPEs. Tras cuatro días de G-CSF a 12 mcg/kg/día, las CD34 en SP del quinto día fueron de 13/mcL y la aféresis tuvo un rendimiento de 2,27 x 10⁶ CD34/kg. La administración de una dosis de Mozobil (a 240 mcg/kg) esa misma noche multiplicó por cinco las CD34 en SP del sexto día (68/mcL) y permitió una aféresis de 6,56 x 10⁶ CD34/kg, superando el objetivo de recolección en un solo proceso.

El caso muestra elegantemente varios principios:

1. La importancia de preestablecer un objetivo de recolección de PHs individualizado.
2. La conveniencia de evitar más de dos aféresis por proceso de movilización, mediante la administración de Mozobil si el rendimiento de la primera colecta es subóptimo para nuestro objetivo.
3. La eficiencia y seguridad de Mozobil en pacientes pediátricos.

En contrapunto, el Dr. Sevilla señala los inconvenientes de la principal estrategia para los niños malos movilizadores en la era anterior a Mozobil: el empleo de dosis altas de G-CSF (vg. 24 mcg/kg/día). Entre ellos, se encuentra el desarrollo de efectos adversos en la mitad de los pacientes y el fracaso de movilización en, al menos, uno de cada diez casos.

El Dr. Sevilla, además, analiza los resultados del estudio MOZAIC en el que se demuestra que la adición de Mozobil al esquema de movilización de PHSP es eficiente y seguro en pacientes pediátricos con linfomas y tumores sólidos.

El caso clínico presentado, es paradigmático del empleo de Mozobil de rescate, es decir, tras la obtención de una cantidad subóptima de CD34 en una aféresis. Pero Mozobil se emplea también en otras circunstancias: uso anticipado (basado en la cifra de CD34 en SP pre-colecta), profilaxis secundaria (tras el fallo de un proceso previo de movilización) y profilaxis primaria (basado en la presencia de varios de factores de riesgo). Estas modalidades de usos, bien conocidas en adultos, son también potencialmente aplicables al paciente pediátrico. El empleo de estas diferentes estrategias redunda en una serie de ventajas del uso de Mozobil asociado a dosis estándar de G-CSF (10-12 mcg/kg/día), entre las que se encuentran las siguientes:

1. Mejor capacidad de predicción del día de la aféresis
2. Mayor probabilidad de recolectar el número óptimo de células por proceso
3. Disminución del número de sesiones de aféresis
4. Reducción del tiempo de aféresis (menos volumen de sangre procesada)
5. Buen perfil de seguridad
6. Optimización de la utilización de los recursos de la Unidad de aféresis
7. Reducción de costes secundarios del proceso de movilización y aféresis