Fecha de publicación:
9 de enero de 2024
 

Tiempo de lectura:
01:08 MIN
 

El pronóstico de la púrpura trombocitopénica trombótica (PTT) puede ser impredecible.1,2

Los pacientes pueden experimentar refractariedad o recurrencia de PTT (exacerbación o recaída), lo que destaca la necesidad de monitorización.3,4 Los riesgos y efectos de la PTT se extienden más allá de los primeros eventos agudos que experimentan los pacientes.5-7

Definiciones

Respuesta clínica

Recuento sostenido de plaquetas ≥150x109/L y LDH <1.5xLSN y sin hay evidencia clínica de lesión isquémica nueva o progresiva.

Exacerbación

Después de una respuesta clínica, recuento de plaquetas <150x109/L (excluyendo otras causas de trombocitopenia), con o sin evidencia clínica de lesión isquémica nueva o progresiva, dentro de los 30 días posteriores a la interrupción del PEX o de la terapia anti-FvW.

Remisión

Remisión clínica: Respuesta clínica sostenida con

 a) ningún PEX y ningún tratamiento anti-FvW durante ≥30 días o (lo que ocurra primero)

 b) tras conseguir la remisión parcial o completa de ADAMTS13.

Remisión parcial de ADAMTS13: actividad ADAMTS13 ≥20% a <LIN
Remisión completa de ADAMTS13: actividad de ADAMTS13 ≥LIN

Recaídas

Recaída clínica: Después de una remisión clínica, recuento de plaquetas <150x109/L (descartando otras causas de trombocitopenia), con o sin evidencia clínica de nueva lesión isquémica de órganos. Debe confirmarse mediante la documentación de deficiencia de ADAMTS13 grave.
 
Recaída de ADAMTS13: ADAMTS13 disminuye a <20% después de lograr la remisión parcial o completa de ADAMTS13.


 

De los pacientes con PTTa son refractarios al tratamiento. 3


 

De los pacientes con PTTa presentan exacerbaciones. 9


 

De los pacientes con PTTa presentan un riesgo de recaída a largo plazo. 7

Debido al riesgo de recaídas, el seguimiento y la monitorización de los pacientes con PTTa son críticos.

El seguimiento debería incluir: consulta médica, analítica básica y monitorización de la actividad de ADAMTS13.

Las recaídas aparecen por la presencia de un déficit grave de ADAMTS13, causada por la persistencia o recurrencia de autoanticuerpos anti-ADAMTS13. En la actualidad el ADAMTS13, es el único biomarcador específico, capaz de predecir las recaídas durante el seguimiento de los pacientes en remisión clínica.2

Una proporción considerable de pacientes con PTTa supervivientes, presentan una recuperación incompleta y una calidad de vida relacionada con la salud mermada, aunque el examen físico y los parámetros de laboratorio sean normales. Comorbillidades como alteraciones neurocognitivas, hipertensión arterial y depresión mayor son más prevalentes en los pacientes con PTTa, que en la población en general, lo que sin duda podría estar relacionado con una mayor mortalidad.10

El primer fármaco, con indicación aprobada para el tratamiento de adultos y adolescentes a partir de 12 años, que pesan al menos 40 Kg, y que presentan un episodio de Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), junto con recambio plasmático e inmunosupresión. 11

Cablivi® (caplacizumab)1

Cablivi® es el primer fármaco, con indicación aprobada para el tratamiento de adultos y adolescentes a partir de 12 años, que pesan al menos 40 Kg, y que presentan un episodio de Púrpura Trombocitopénica Trombótica adquirida (PTTa), junto con recambio plasmático e inmunosupresión. 11

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cablivi

MAT-ES-2302962 V1 Enero 2024

    1. Scully M, Cataland SR, Peyvandi F, et al; HERCULES Investigators. Caplacizumab treatment for acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. N Engl J Med. 2019;380(4):335-346.
    2. Joly BS, Coppo P, Veyradier A. Thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2017;129(21):2836-2846.
    3. Sayani FA, Abrams CS. How I treat refractory thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2015;125(25):3860-3867.
    4. Cuker A, Cataland SR, Coppo P, et al; International Working Group for Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. Redefining outcomes in immune TTP: an international working group consensus report. Blood. 2021;137(14):1855-1861.
    5. Han B, Page EE, Stewart LM, et al. Depression and cognitive impairment following recovery from thrombotic thrombocytopenic purpura. Am J Hematol. 2015;90(8):709-714.
    6. Deford CC, Reese JA, Schwartz LH, et al. Multiple major morbidities and increased mortality during long-term follow-up after recovery from thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2013;122(12):2023-2029.
    7. Thejeel B, Garg AX, Clark WF, et al. Long-term outcomes of thrombotic microangiopathy treated with plasma exchange: a systematic review. Am J Hematol. 2016;91(6):626-630.

    8. Scully M, et al. J Thromb Haemost. 2017;15:312-322. 2. Cuker A, et al. Blood. 2021.

    9. Coppo P, Veyradier A. Current management and therapeutical perspectives in thrombotic thrombocytopenic purpura. Presse Med. 2012;41:e163–76
    10. Riva S, et al. Long-term neuropsychological sequelae, emotional wellbeing and quality of life in patients with acquired thrombotic thrombocytopenic purpura. Haematologica. 2020