Caplacizumab, inmunosupresión e intercambio plasmático previene resultados desfavorables en la PTTa

Caplacizumab, un nanoanticuerpo que actúa contra el factor von Willebrand, se autorizó para adultos con púrpura trombocitopénica trombótica inmunitaria (PTTa) en base a los resultados de los ensayos prospectivos controlados. Sin embargo, se dispone de pocos datos relativos a la vigilancia postcomercialización. Se tratan a 90 pacientes con PTTa con un régimen triple compasivo de primera línea en el que se tratan el recambio terapéutico de plasma (PEX, por sus siglas en inglés), la inmunosupresión con corticoides y rituximab, y caplacizumab. Los recambio se compararon con 180 pacientes históricos a los que se había administrado el tratamiento estándar en primera línea (PEX y corticoides, con rituximab como tratamiento de rescate). El objetivo principal era una combinación de refractariedad y muerte dentro de los 30 días desde el diagnóstico. Los objetivos secundarios clave eran las exacerbaciones, el tiempo hasta la recuperación del recuento de plaquetas, el número de PEX y el volumen de plasma necesario para lograr una remisión duradera. El porcentaje de pacientes en el régimen triple con el resultado compuesto fue de 2,2 % frente al 12,2 % en los pacientes históricos (P = 0,01). Un paciente anciano del régimen triple falleció debido a una embolia pulmonar. Los pacientes de esta cohorte experimentaron menos exacerbaciones (3,4 % frente al 44 %, P < 0,01); recuperaron el recuento de plaquetas duradero 1,8 veces más rápido que los pacientes históricos (intervalo de confianza del 95 %, 1,41-2,36; P < 0,01), con menos sesiones de PEX y volúmenes plasmáticos menores (P < 0,01 ambos). El número de días hospitalizados fue un 41 % menor con el régimen triple que en la cohorte histórica (13 frente a 22 días; P < 0,01). Se reportaron acontecimientos adversos relacionados con caplacizumab en 46 pacientes (51 %), incluidos 13 acontecimientos hemorrágicos graves o no graves pero clínicamente relevantes. La asociación de Caplacizumab al PEX y a la inmunosupresión, para abordar los 3 procesos de la fisiopatología de la PTTa, previene los resultados desfavorables y alivia la carga de la atención médica. (Blood. 2021;137(6):733-742)