Caplacizumab previene la refractariedad y la mortalidad en la PTTa. Análisis integrado.

La eficacia y seguridad de caplacizumab en individuos con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) se han establecido en los ensayos de fase 2 TITAN y de fase 3 HERCULES. Se llevó a cabo un análisis integrado de datos de ambos ensayos para aumentar la potencia estadística y evaluar las diferencias en los resultados de eficacia y seguridad.
Caplacizumab se asoció con una reducción significativa en el número de muertes (0 vs 4; P < .05) y una incidencia significativamente menor de PTTa refractaria (0 vs 8; P < .05) en comparación con el placebo durante el período de tratamiento. Consistente con los ensayos individuales, el tratamiento con caplacizumab resultó en un tiempo más rápido para la respuesta de recuento plaquetario (cociente de riesgo, 1.65; P < .001), una reducción del 72.6% en la proporción de pacientes con el objetivo compuesto de muerte relacionada con PTTa, exacerbación de PTTa o ocurrencia de al menos 1 evento tromboembólico mayor emergente durante el período de tratamiento (13.0% vs 47.3%; P < .001), y una reducción del 33.3% en el número medio de días de intercambio plasmático terapéutico (5.0 vs 7.5 días) en comparación con el placebo. No se identificaron nuevas señales de seguridad; el sangrado mucocutáneo leve fue el principal hallazgo de seguridad. Este análisis integrado proporcionó nueva evidencia de que caplacizumab previene la mortalidad y la enfermedad refractaria en la PTTa y fortaleció los hallazgos de los ensayos individuales, con un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable confirmado.