Eficacia en vida real de caplacizumab frente al tratamiento de referencia en la PTTa

La púrpura trombocitopénica trombótica inmune (PTTa) es una microangiopatía trombótica causada por anticuerpos anti-ADAMTS13. Caplacizumab está aprobado para adultos con un episodio agudo de PTTa en conjunto con intercambio plasmático (PEX, por sus siglas en inglés) e inmunosupresión. El objetivo de este estudio fue analizar y comparar la seguridad y eficacia de caplacizumab frente al tratamiento estándar y evaluar el efecto del uso concomitante de rituximab. Se llevó a cabo un estudio retrospectivo a partir del Registro Español de PTTa de pacientes tratados con caplacizumab frente a aquellos que no lo recibieron. Se incluyeron un total de 155 pacientes con PTTa (77 con caplacizumab, 78 sin caplacizumab). Los pacientes tratados inicialmente con caplacizumab tuvieron menos exacerbaciones (4.5% vs 20.5%; P < .05) y menos refractariedad (4.5% vs 14.1%; P < .05) que aquellos que no fueron tratados. El tiempo de respuesta clínica fue más corto cuando caplacizumab se utilizó como tratamiento inicial en comparación con su uso después de la refractariedad o exacerbación. El análisis multivariante mostró que su uso en los primeros 3 días después del PEX se asoció con un menor número de PEX (Odds ratio, 7.5; IC, 2.3-12.7; P < .05) y días de hospitalización (Odds ratio, 11.2; IC, 5.6-16.9; P < .001) en comparación con la terapia estándar. No hubo diferencia en el tiempo hasta la remisión clínica en pacientes tratados con caplacizumab en comparación con el uso de rituximab. No se describieron eventos adversos graves en el grupo de caplacizumab. En resumen, caplacizumab redujo las exacerbaciones y la refractariedad en comparación con los regímenes de tratamiento estándar. Cuando se administró en los primeros 3 días después del PEX, también proporcionó una respuesta clínica más rápida, reduciendo el tiempo de hospitalización y la necesidad de PEX. Puntos clave: caplacizumab reduce la exacerbación y refractariedad en PTTa. Como terapia inicial, caplacizumab acelera la respuesta y reduce la necesidad de PEX y la estancia hospitalaria.