Epidemiología, esquemas de tratamiento, resultados y carga de morbilidad entre pacientes con PTTa en EEUU

Antecedentes

La púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunológico (PTTa) es una microangiopatía trombótica potencialmente mortal. Debido a su rareza, los datos de epidemiología y resultados de vida real son escasos.

Objetivos

Evaluar la epidemiología, patrones de tratamiento, resultados clínicos y carga de la enfermedad en pacientes con PTTa en los Estados Unidos.
 

Métodos

Este estudio observacional retrospectivo longitudinal de la base de datos Optum-Humedica incluyó pacientes con un diagnóstico de PTTa (≥1 actividad documentada de ADAMTS13 inferior al 10% o uno o más episodios de PTTa) desde enero de 2007 hasta diciembre de 2019.
 

Resultados

De 666 pacientes con un diagnóstico de PTTa entre octubre de 2015 y diciembre de 2019, 302 (45%) tuvieron uno o más episodios de PTTa. La incidencia anual acumulada de PTTa documentada durante este período fue de 3.43/millón, y la incidencia anual de uno o más episodios de PTTa fue de 1.81/millón. Los pacientes con uno o más episodios de PTTa recibieron una mediana de seis sesiones de intercambio plasmático terapéutico (PEX, por sus siglas en inglés) por episodio; el 86% recibió corticosteroides y el 59% recibió rituximab. Se produjeron exacerbaciones en el 17% (52/302) y recaídas en el 11% (34/302); el 34% (103/302) experimentó uno o más eventos tromboembólicos. Las tasas de mortalidad durante el período de estudio fueron del 25% (167/666) entre todos los pacientes con diagnóstico de PTTa y del 14% (41/302) entre los pacientes con uno o más episodios de PTTa. En la evaluación de la carga de la enfermedad (enero de 2007 a septiembre de 2019), los pacientes en la cohorte de PTTa (n = 514) presentaron una media de 14 comorbilidades, en comparación con 3 en una cohorte no emparejada de PTTa (n = 2570). En un análisis de subgrupos, la duración del episodio de PTTa y la tasa de mortalidad fueron mayores en pacientes mayores en comparación con pacientes más jóvenes.
 

Conclusiones

A pesar del tratamiento con PEX e inmunosupresores, los pacientes con PTTa tienen un alto riesgo de morbilidad y mortalidad, lo que demuestra la necesidad de terapias más efectivas.

Aspectos esenciales:

• Los datos en la vida real sobre los resultados en la púrpura trombocitopénica trombótica mediada por el sistema inmunológico (PTTa) son limitados.
• Estudio de base de datos entre pacientes en los Estados Unidos con PTTa antes de la disponibilidad más amplia de caplacizumab.
• A pesar del tratamiento, los pacientes con PTTa tienen un alto riesgo de morbilidad y muerte.
• Se necesitan terapias más efectivas para mejorar los resultados clínicos.

Palabras clave

Plaquetas sanguíneas, epidemiología, morbilidad, microangiopatías trombóticas, púrpura trombocitopénica trombótica.